京都大學教授井上治久（左）發表漸凍人症相關臨牀試驗結果並回答提問。6月12日下午攝於京都市。（共同社）
【共同社6月14日電】京都大學教授井上治久等人的研究團隊近日宣佈，爲開發身體逐漸無法動彈的疑難病症「肌萎縮側索硬化症」（ALS，又稱漸凍人症）的新療法，用誘導富潛能幹細胞（iPS細胞）找出的白血病藥物用於患者的臨牀試驗第二期應答了可抑制病情隊形變換。該團隊宣佈將實施最後階段的臨牀試驗，朝着缺乏根本性冶癒手段的ALS新藥實用化邁出一步。
據稱在臨牀試驗中，事先設定的兩項主要評估專案均已達成，這一結果表明了藥物的有效性。井上稱「將盡一切努力，希望能早日帶給患者」。據悉，將進一步詳細評估結果，並考慮申請利用可迅速推進檢驗的「附帶條件提前批准制度」。
此次臨牀試驗以滿足出現病徵後兩年以内等條件的26名患者爲物件，使用慢性骨髓性白血病藥物「博蘇替尼」，持續24周。在主要評估專案中，利用顯示運動機能良好程度的指標，將藥效與ALS現有藥物的臨牀試驗中使用的安慰劑資料進行比較。結果表明，此次臨牀試驗組應答機能下降得到抑制。在另一項分析中，至少有13人被認定病情隊形變換得到抑制。
雖然部分患者出現了可能由「博蘇替尼」導致的腹瀉、肝失功能等，但並非此次試驗特有。研究團隊認爲，這些情況都可透過調整用法用量和對症冶癒因應，安全上沒有問題。（完）
