京都大學等的研究團隊發表成果稱，利用從誘導性多功能幹細胞（iPS細胞）製備的腎臟前驅細胞移植到慢性腎臟病（CKD）小鼠體內後，成功抑制了小鼠的腎功能衰退。研究團隊表示將在確認安全性的基礎上，力爭數年內啟動臨床試驗。據估算，日本國內約有2000萬CKD患者，病情進展至終末期腎衰竭階段時需要接受人工透析或腎臟移植。
京都大學iPS細胞研究所的長船健二教授、荒岡利和講師等人的研究團隊，此前已將利用iPS細胞製備的腎前驅細胞（腎單位前驅細胞）移植至再現急性腎傷害狀態的小鼠體內，確認獲得了治療效果。此後，團隊繼續開展推動CKD治療的研究，並成功構建了CKD模型小鼠。這種小鼠在1～6個月內，會逐漸出現腎功能衰退的纖維化症狀。
移植至CKD小鼠腎臟中的iPS細胞來源腎前驅細胞（粉色發光部分）（供圖：京都大學iPS細胞研究所）
然而，要將從iPS細胞製備的腎臟前驅細胞應用於人類治療，還需高效擴增腎前驅細胞，以達到每人約10億個的細胞量。大量製備具有預期治療效果的高質量腎前驅細胞，一直是個課題。
研究團隊此次開發出一種在帶有近100個孔的培養板中，每孔置入約2萬個細胞團塊，再加入特殊培養液（CFY培養液）以形成細胞聚集體的新方法。這種方法能將細胞擴增至原有數量的100倍以上，且生成的細胞質量也很高。
長船教授等人基於這些成果，將大量腎前驅細胞移植到CKD小鼠的腎套膜（覆蓋腎臟的膜）下。結果發現，移植3天后，血尿素氮（BUN）和血清肌酐值等「數值越高腎功能衰退越嚴重」指標的上升趨勢得到了抑制。此外，纖維化狀態也未進一步惡化。
實驗小鼠的腎臟。圖片中央的iPS細胞來源腎前驅細胞對應的「未進行細胞移植」小鼠的腎臟組織可見纖維化進一步發展。而「進行細胞移植」小鼠的腎臟組織可見已接近正常小鼠狀態（供圖：京都大學iPS細胞研究所）
對於此實驗成果，研究團隊認為，移植細胞分泌的蛋白質（VEGF-A）促進了血管新生，從而減輕了腎臟傷害。
研究團隊介紹說，CKD是一種表現為腎功能慢性持續衰退的狀態，且難以完全治癒，若病情惡化則會發展為不接受人工透析或腎臟移植就難以維持生命的終末期腎衰竭。因此，利用iPS細胞等技術的再生醫療的實現備受期待。相關研究論文已發表在國際科學期刊《Science Translational Medicine》的4月2日刊上。
利用iPS細胞的再生醫療目前在多個醫學領域正推進面向實用化的研究。京都大學iPS細胞研究所名譽所長兼教授的山中伸彌於2007年開發出人類iPS細胞的生成技術，一舉受到全球關注。該技術的特長是能夠分化為多種細胞，主要目標是再生因疾病或受傷而失落功能的組織和器官。
自2014年國立研究開發法人理化學研究所等機構首次向患有視網膜疾病「老年性黃斑變性」的患者進行移植以來，日本國內除iPS細胞研究所外，大阪大學、慶應義塾大學等機構也正在對巴金森氏症、心力衰竭、脊髓傷害等多種疾病的治療領域推進臨床試驗及臨床應用研究。
其中，京都大學iPS細胞研究所2025年4月17日公佈了將利用iPS細胞製備的神經細胞（iPS來源多巴胺神經前驅細胞）移植到巴金森氏症患者大腦的臨床試驗結果。據介紹6名患者中有4人的運動功能得到改善，顯示出了該療法的效果。
原文：JST Science Portal 編輯部
翻譯：JST客觀日本編輯部
【相關超連結】
京都大學iPS細胞研究所
京都大學iPS細胞研究所新聞稿 在小鼠中確認細胞療法對慢性腎臟病（CKD）的療效——目標數年內啟動臨床試驗
京都大學iPS細胞研究所新聞稿 「使用iPS細胞來源多巴胺神經前驅細胞的巴金森氏症治療相關醫生主導治療試驗」提示安全性和有效性
【論文資訊】
期刊：Science Translational Medicine
論文：Human iPSC-derived nephron progenitor cells treat acute kidney injury and chronic kidney disease in mouse models
DOI：10.1126/scitranslmed.adt5553
