日本九州大學孵化的初創企業，從事基因組編輯技術開發的美國One Genomics已與京都大學iPS細胞研究財團就遺傳性疾病簽署聯合研究協議。雙方將利用由患者細胞構建的iPS細胞，對One Genomics技術的安全性與有效性展開驗證。
以CRISPR-Cas9為代表的基因組編輯技術，可實現對DNA序列的精準修改。One Genomics是一家在基因組編輯技術方面擁有獨特優勢的初創企業，其核心技術由包括聯合創始人、九州大學的川又理樹助教在內的團隊開發，公司於2023年在美國加利福尼亞州成立。通過改良能將改寫遺傳資訊的酶準確導向目標位置的「向導RNA」，該公司實現了更安全、更高精度的基因組編輯。
基因組作為生物的「設計圖」，由DNA構成，而DNA是由腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、鳥嘌呤（G）和胞嘧啶（C）這四種鹼基排列而成。某些遺傳性疾病的發生，正是因為其中一部分鹼基被替換成了不同於正常序列的鹼基所致。
One Genomics將設計用於修復致病異常鹼基的向導RNA。研究基金會將利用這些患者的細胞製備iPS細胞，並對基因組編輯技術的有效性進行驗證。若確認療效，雙方將進一步推進研究，以實現臨床應用。
One Genomics共同創始人川又表示：「在推進臨床應用時，為每位患者量身定製、且安全性較高的基因組編輯技術將成為關鍵」。該公司執行長（CEO）Diana Luan也表示：「即使是以往基因組編輯技術難以處理的突變，這項技術也能夠精準靶向」。
原文：《日本經濟新聞》電子版，2026/1/8
翻譯：JST客觀日本編輯部
