國立研究開發法人日本醫療研究開發機構（AMED）正在實施一項2024年起為期5年的「智慧生物製藥研究支援事業」。為了從日本國內創製出革新性生物藥品，該事業以「向臨床試驗等階段進階」為目標，目前有19個項目正在推進之中。
日本國立研究開發法人理化學研究所開拓研究所田中生物功能合成化學研究室主任研究員 田中克典（供圖：理化學研究所）
日本國立研究開發法人理化學研究所開拓研究所田中生物功能合成化學研究室田中克典主任研究員推進的研究旨在建立基於細胞表面「糖鏈·凝集素圖形辨識」的癌症精密細胞識別平台，結合α射線內用療法技術，開發高效的癌症治療策略。通過融合這兩種技術手段，有望為當前經腫瘤基因檢測面板查出基因突變卻無合適治療方案的患者，提供全新治療方案。
選擇性靶向各類癌症並實現無副作用治療的技術，是生命科學領域最重要的研究課題。目前的抗體藥物與分子靶向治療藥，僅以受基因調控、表達特定蛋白的癌細胞為靶點，對不表達該蛋白的癌細胞則無效。此外，即便通過腫瘤基因檢測面板完成確診，有對應靶向治療藥物的基因突變病例佔比也不足20%。此外，癌細胞因各類基因突變呈現多樣性，現有技術難以對其進行系統性治療。因此，通過篩選各類基因突變對應的細胞表面特徵模式，找出共通的表面特徵並據此開展治療，可以突破既往僅靶向特定蛋白表達癌細胞的侷限，實現對患者體內多種類型癌細胞的精準靶向。
研究概要（供圖：理化學研究所）
此前的研究開發負責人已在血清白蛋白上構建了由多種糖鏈組成的糖鏈簇結構（命名為糖鏈白蛋白），成功依靠圖形辨識解析出各類細胞表面凝集素的結構多樣性。因此，本研究課題將開發以細胞表面「糖鏈·凝集素圖形辨識」為基礎的通用性癌細胞識別技術，搭建可精準識別攜帶特定基因突變的癌症、非基因依賴性癌症乃至癌症相關細胞的糖鏈化合物篩選平台。本課題首次在癌細胞基因資訊之外，創新性引入各細胞表面特有的糖鏈·凝集素識別模式全新資訊向度，以便構建出具有突破性的癌症精準識別平台。
此外，利用該癌症精準識別平台篩選出可特異性靶向特定基因突變癌細胞的糖鏈白蛋白，再用以砹為代表的α射線核素進行標記，從而實現針對不同癌症患者的個體化α射線核素治療，推動向臨床應用升級。因此，本研究將致力於從糖鏈科學與有機合成化學領域出發，為目前經腫瘤基因檢測面板確診基因突變卻無有效治療方案的患者，提供全新的創新治療手段。
原文：《科學新聞》
翻譯：JST客觀日本編輯部
