日本健康與醫療戰略推進專家調查會已批准本年度第三次醫療領域研究開發調整費方案。由政府主導、自上而下決定配額的「自上而下型」費用為8.3億日元，而由AMED理事長裁量的經費為32.4億日元，將分配給53個課題。日本内閣府的科學技術創新創意推進費（555億日元）中，有175億日元為醫療領域研究開發調整費。包括AMED提議的理事長裁量型經費，以及由健康與醫療戰略推進本部長或副本部長等制定配額、以靈活的預算分配為目的的自上而下型經費。

健康與醫療戰略推進專門調查會的會議現場（供圖：科學新聞社）

此次，作為自上而下型分配的資金，將用於促進《次世代醫療基礎法》的數據利用環境的整備。伴隨《次世代醫療基礎法》的修改，目前的認證機構（生命數據倡議、日本醫師會醫療資訊管理機構、匿名加工醫療資訊公正利用促進機構）已經獲得了可以處理虛擬名稱加工資訊的認證。因此，AMED將向由這三方組成的聯合體提供8.3億日元的支持。

在AMED的「醫工合作與人工智慧運用研究項目」中，正在開發利用AI的醫療設備，截至目前已經進行了AI演算法的開發以及相關數據的收集與分析。由於《次世代醫療基礎法》的修改，機器學習所需的圖像數據和高精度檢測值的提供變得更加容易，因此該項目將開展研究，以便合法且簡便地利用次世代醫療基礎法數據庫。具體的研究内容包括：建立訪問環境、建設AI開發基礎設施、與提供項目所需數據的醫療機構進行新的合作，以及推進基礎設施建設的研究。

日本自治醫科大學校長永井良三表示：「《次世代醫療基礎法》的基礎設施建設項目與我們正在實施的SIP（綜模具組裝醫療健康系統的建設）方向一致，並且我們也在開發相關工具，因此希望推進合作。」

AMED理事長裁量經費用於在年度中，用於加速某些研發課題，追加的研究開發費用。此前，三島良直理事長都是根據理事長的五項方針：加強項目和課題之間的合作、培養年輕人才並推動跨領域人才的加入、國際合作、研究開發及環境建設、加強基因體藥物開發來決定費用配比的，此次又新增加了一條「加速和充實面向企業實際應用的研究開發」的方針。

三島理事長表示：「基於針對第三階段的討論，我們新增了加速和充實面向企業導出等實際應用的研究開發作為第一支柱。對於那些已經穩步推進並取得進展的研究課題，我們選出了通過此次調整費的支持，能夠推動新進展或創造新價值的課題。」

在面向實際應用的研發方面，AMED共選定了以下15個課題。

除了Mpox（猴痘病毒）的Clade2株之外，新同質多相變體異株Clade1的感染急劇擴大，世衛組織（WHO）在8月宣佈了第二次緊急狀態。因此，通過調整費用，將加速開發用於控制感染和啟動早期治療的免疫層析試劑盒，並對包括流行株在内的對其進行性能評估，確立能夠評估Mpox兩種病毒粒子形態中和活性的試驗方法。通過此舉，如果能夠實現臨床現場即時檢測（POCT），就可以進行早期診斷和啟動治療，進而為國内外的感染控制做出貢獻，同時加速和提高治療用中和抗體及疫苗評估的速度和精確度。

在現有的大動脈瓣狹窄症治療中，傳統治療手段效果有限，接受治療的患者也非常有限。目前正在開發一種與傳統治療方法相比，能夠以適當的壓力逐步、安全地解除狹窄的創新設備。通過使用調整費，將新增模擬循環迴路，除當前使用的模型瓣膜外，還將使用模擬三種代表性瓣膜形態的模型瓣膜進行系統研究，進一步搭建治療有效性驗證的基礎。此舉有望實現對開發品設計的快速回饋，有助於早期將其推向市場。

在強化合作方面，將推動與以日本人為對象的數據庫建設與擴充相關研究開發。目前，世界上的基因體變異頻率數據庫中，東亞人群的比例少之甚少。為了推動未來的基因體醫療，必須建設和擴充針對日本人的附帶疾病資訊的基因體變異數據庫。利用調整費，將進行日本人疾病基因體數據的大規模整合分析，目標是構建日本人疾病的標準基因體數據集。通過此舉，能夠明確日本人的基因體變異頻率及這些變異與疾病之間的關係，為推進基因體醫療奠定重要的基礎數據，也有望為疾病相關變異的識別和基因體藥物開發提供支持。

在培養年輕人才和引入跨領域人材方面，將推進4個課題。其中之一涉及KRAS基因，它在多種癌症中存在各種變異，如何區分作為治療靶點的變異與引發藥物耐性的變異是一個重要課題。此前，研究團隊已經成功確立了獨特的基因體編輯篩選技術，並成功識別了與KRAS抑制劑的治療抵抗性和敏感性相關的大量變異模式。因此，將利用此次調整費，針對已識別的200多種KRAS抑制劑的治療抵抗性變異，將其導入胰腺癌細胞中，並在單細胞水平上進行一次性解析，希望能揭示多種治療抵抗性變異的作用機制。此研究不僅有望在臨床上推動個性化醫療的應用，還將促進以KRAS為靶點的新型治療藥物的開發。

在研究開發及環境建設的加速與充實方面，將對18個課題給與支持。其中之一是開發了在國產基因體編輯工具CRISPR-Cas3系統基礎上改進的CRISPR-Cas3mRNA-LNP，不僅成功實現了高效率的體內（in vivo）基因體編輯，還顯示出在安全性方面相較於現有技術CRISPR-Cas9基因療法的顯著優勢。因此，將利用此次的調整費，使用CRISPR-Cas3mRNA-LNP進行基因編輯脫靶效應解析以及基因編輯誘發變異蛋白解析，開展高水平的安全性評估。同時，還將推進CRISPR-Cas3mRNA-LNP的大規模製造技術開發以及面向臨床研究的準備工作。該工作旨在迅速確立由日本自主研發的創新且安全的體內基因體編輯治療技術，同時致力於解決與技術相關的專利許可費的課題。

三島理事長表示：「通過調整費的安排為各個課題提供支援，希望能夠推動研發取得新的進展。今後，我們也期待通過靈活運用調整費，從基礎應用研究到非臨床研究，進一步發展為面向實際應用的項目間合作。」

原文：《科學新聞》
翻譯：JST客觀日本編輯部