日本的理化學研究所團隊負責人谷内一郎等人開發出一種可自由分解體內蛋白質的技術。利用小鼠進行的實驗證實，這種技術在任何時間都可以分解特定器官中的目標蛋白質。通過該方法，可以研究分解目標蛋白會對人體會產生怎樣的影響，從而有助於闡明疾病機制和開發新藥等。
目前已開發出一種可在小鼠體內自由分解蛋白質的技術（供圖：理化學研究所）
參與各種生命現象的蛋白質，如果細胞的合成量或分子結構等發生變化，就無法正常反應，從而導致生理缺失和疾病等。開發治療藥物需要詳細研究與疾病相關的蛋白質的功能。近年來，世界各地都在開發通過靶向分解細胞中特定蛋白質來探測其功能的技術。
此前人們開發了許多培養細胞等用於體內外實驗的技術。此次，研究團隊成功地開發出了一種可以在小鼠體內隨意分解蛋白質的技術。該技術利用基因體編輯技術導入分解目標蛋白質所需的基因，並用特定藥物刺激來分解蛋白質。
實驗表明，特定蛋白質減少了90%。目前的基因工程技術已經開發出隻讓基因在特定器官和組織中發揮作用的技術。結合這些技術，研究團隊還成功地使基因隻作用於肺和腸道等特定器官。研究團隊發現，「目標蛋白質可減少80〜90%左右」（谷内）。
利用疾病模型小鼠，就有可能研究分解特定蛋白質帶來的影響。如果分解能改善症狀，就有可能開發出針對靶向蛋白質的新藥。谷内先生說：「該技術對各種蛋白質有效，可廣泛應用於基礎研究和醫學研究。」
本次研究為理化學研究所與國立遺傳學研究所等機構聯合開展，相關研究成果已發表在英國科學期刊《自然通訊》上。
原文：《日本經濟新聞》、2024/12/10
翻譯：JST客觀日本編輯部
【論文資訊】
期刊：Nature Communications
論文：Cell-type specific, inducible and acute degradation of targeted protein in mice by two degron systems
DOI：10.1038/s41467-024-54308-9
