神戶市立神戶眼科中心醫院和立命館大學的研究團隊發表研究成果稱，開發出了一項利用基因體編輯技術提升用於治療嚴重眼部疾病的視網膜組織功能的技術。小鼠實驗中，已證實該技術能使視網膜對光的反應有所改善。今後，研究團隊將利用人類iPS細胞製作經基因體編輯的視網膜組織，並最快在3年後開展臨床研究。
通過基因體編輯提升了移植用視網膜組織的功能（供圖：神戶眼科中心醫院）
神戶眼科中心醫院的萬代道子醫師等人自2020年以來，已對2名患有「視網膜色料變性」疑難眼疾的患者實施了由iPS細胞製作的、包含眼部感光視細胞的視網膜組織移植的臨床研究。雖然移植沒有發現安全性問題，但功能恢復的效果有限。
為了使移植的視網膜組織恢復眼部功能，需要與患者的神經連接，使光的資訊傳遞至大腦。
萬代醫師等人在小鼠的ES細胞（胚胎幹細胞）中應用基因體編輯技術，製作出了幾乎不含阻礙神經連接細胞的視網膜組織。將其移植到患病的模型小鼠體內後再連同神經一起取出，通過光線刺激視網膜以觀察神經活動。
在向移植組織照射快速閃爍光線或改變周圍輝度進行光刺激的實驗中，確認了光資訊能傳遞至神經並使神經活動。萬代醫師表示：「通過治療，有可能使患者在日常生活中識別明亮環境中的明暗情況，並感知物體移動」。
研究團隊今後將利用人類iPS細胞製作經基因體編輯的視網膜組織，並通過動物實驗等驗證其安全性。由於視網膜組織在移植後需要在患者體內約200天的時間才能成熟，因此確認其不會癌變需要較長時間。研究團隊計劃在取得安全性數據後申請臨床研究。
原文：《日本經濟新聞》、2025/3/25
翻譯：JST客觀日本編輯部
