京都大學iPS細胞研究所（CiRA）成功鎖定了引發心力衰竭病因之一的「擴張型心肌病」症狀惡化的相關基因。研究人員通過使用iPS細胞培育的微器官（類器官）及小鼠實驗證實，使用抑制該基因功能的藥物能夠延緩病情的發展。這一發現有望為心臟功能的治療開闢新途徑。
京都大學成功鎖定了與擴張型心肌病症狀惡化相關的基因
擴張型心肌病是一種因心肌功能減弱導致心臟擴大，最終引發心力衰竭的疾病。當膠原蛋白等蛋白質過度積蓄時，受損組織會出現「纖維化」現象。纖維化加劇會進一步加重病情惡化，部分病例甚至需要進行心臟移植。目前尚未確立可抑制纖維化的有效治療方法。
研究團隊對京都大學醫院58名擴張型心肌病患者的心肌基因進行全面調查，發現了幾種隨纖維化程度加重而活性增強的基因。為驗證這些基因能否成為治療靶點，研究人員利用健康人源的iPS細胞培育出纖維化類器官，並對具有治療潛力的基因展開研究，結果發現，使用抑制「纖維母細胞生長因子接受者1（FGFR1）」的藥物可有效抑制纖維化進程，同時還確認與心臟收縮及心臟功能相關的基因活性得到了增強。
研究團隊每天向發生心臟纖維化的小鼠投用抑制FGFR1基因功能的藥物，持續35天後發現，小鼠心臟纖維化的進展得到顯著抑制。
目前已有部分抑制FGFR1的藥物作為抗癌藥投入實際應用，但本次研究中使用的是尚未獲批、未投入實用的藥物。今後，研究團隊計畫將已實用化的藥物也納入對比研究範圍，同時推進臨床試驗的準備工作。
CiRA的吉田善紀副教授表示：「擴張型心肌病通常呈進展性惡化。如果能通過抑制纖維化維持現狀，將有助於改善預後。」研究團隊計畫在3～4年後啟動臨床試驗。
原文：《日本經濟新聞》電子版、2025/9/22
翻譯：JST客觀日本編輯部
【論文資訊】
期刊：JACC: Basic to Translational Science
論文：Integrative Transcriptomic-Histological Analysis in Dilated Cardiomyopathy Unveils FGFR1 Inhibition as Anti-Cardiac Fibrotic and Cardioprotective Therapy
DOI：10.1016/j.jacbts.2025.101363
