日本國立研究開發法人科學技術振興機構（JST）在出資型新事業創造支援專案（SUCCESS）中，決定對大阪大學初創企業「C4U株式會社」和慶應義塾大學初創企業「株式會社FerroptoCure」進行出資。
出資型新事業創造支援專案（SUCCESS）（供圖：JST）
發源於大阪大學的C4U
C4U是一家以基因體編輯技術CRISPR-Cas3爲基礎技術，旨在實施產業應用、起步於大阪大學的生物初創企業。該公司以JST產學共創平台——共同研究推進計劃（OPERA）的研究課題「在小鼠和大鼠中開發新型基因體編輯技術」的研發成果爲基礎，於2018年3月設立。
2018年作爲國產基因體編輯技術開發的CRISPR-Cas3技術，由於可識別爲靶標的鹼基序列較長，因此具有脫靶突變少、安全高的特性。另外，還擁有能夠廣泛切割目標基因及其周邊的優勢。此外，還不受目前全球正在優先研究的CRISPR-Cas9所具有的複雜專利賦權的影響。由此，CRISPR-Cas3作爲有望對抗CRISPR-Cas9的基因體編輯技術而備受矚目。
C4U旨在開發利用CRISPR-Cas3技術並針對遺傳性疾病的新型基因療法法等，以及推動活用與各研究機構的一線研究人員共同研究成果的該技術平台的應用。
起步於慶應義塾大學的FerroptoCure
FerroptoCure是一家旨在透過氧化壓力誘導鐵死亡（Ferroptosis，細胞死亡的一種）來開發癌症冶癒藥物的初創公司。該公司以JST的戰略性創造研究推進事業團隊型研究（CREST）的研究課題「使用人工癌症幹細胞的分化調節異常分析和癌症藥物發現研究」，以及以研究成果展開事業源自大學的新產業創造專案加速社會還原專案（SCORE）大學推進型的研究課題「利用氧化壓力的新型抗癌藥物的開發」的研發成果爲基礎，於2022年5月設立。
由於抗癌藥物冶癒、代謝等，活性氧在癌細胞內積累時，細胞内的不飽和脂肪酸被氧化，導致脂質過氧化物在細胞內積累，從而誘發被稱爲鐵死亡的細胞死亡。另一方面，癌細胞爲了與之對抗，透過使用抗氧化物質的還原型麩胱甘肽（GSH）還原活性氧產生的脂質過氧化物，從而抑制鐵死亡。其中，胱胺酸/麩胺酸反向運輸蛋白（xCT）和麩胱甘肽過氧化物酶4（GPX4）等蛋白質和酶參與了這種抑制，而針對這些抗氧化機制的鐵死亡誘導療法作爲新的癌症冶癒策略正受到關注。特別是已知對現有抗癌藥物耐藥的癌症對鐵死亡高度敏感，因此鐵死亡誘導療法有望成爲冶癒方法尚不充分的特殊癌症的新冶癒方法。
爲了實施商業化，公司採取將已獲批的藥物轉用於開發新的疾病冶癒藥物的方法（drug repositioning，藥物重新定位）。有望推進安全及早期開發，並計劃於2023年起動以三陰性乳房癌（難治性乳房癌）爲物件的臨牀試驗。
原文：《科學新聞》
翻譯：JST客觀日本編輯部
