從2010年左右開始，外國在日本的抗體藥物和基因療法相關專利申請數量快速增加，日本已經被外國企業拉開距離。大阪大學研究生院工學系研究科的内山進教授在「再生與細胞醫療和基因療法研究開發協議會」上建議：「長此以往，日本將淪爲單純的買家。爲了用國產產品替代目前幾乎全部由外國生產的基因療法用載體的製造設備、耗材以及分析裝置，必須構建一個模組化平台。」
再生與細胞醫療和基因療法研究開發協議會的會議現場
内山教授於2006年成立了一家生物創業公司，專注於製造和分析用於In vivo基因療法的腺相關電腦病毒（AAV）載體。國外在AAV製造方面領先於日本國内，但透過内山教授等人開發的世界最高水平的分析方法，對從多家海外供應商購買的AAV進行比較分析後發現，國外產品純度僅在50%～70%左右。AAV的外殼由60個蛋白質精巧組裝而成，即便一個蛋白質不同也可能導致活性不同，因此純度指標非常重要。「如果品質較低，在基因療法藥物的研發程序中獲得可靠資料這件事本身就會變得很難。」（内山）。爲此，内山教授構建了一個能夠製造和供應純度在90%～95%以上的AAV的生產階層。
雖然基因療法藥物在種階段有非常多的候選產品，但隨着進入面向臨牀的階段，它們的安全和有效性開始顯現，進而在投入製造階段時，易於製造和難以製造的產品也會被區分開來。
内山教授解釋說：「一般情況下，基因療法藥物是根據種的創新能力來選擇的，而不重視製造的難易程度。這樣的做法往往不會成功，因爲如果到了生產階段，合格率和質量都不好，就必須從最初的階段重新開始。因此，必須在開發的初期階段就進行小批量生產，同時循序漸進。」
内山教授等人成功地建立了小批量、高質量的製造階層，但他們發現在接下來的大批量生產階段還存在其他挑戰。那就是，使用了國外生產的設備和裝置的大批量製造設備佔據市場主導，無論是分析裝置還是耗材，幾乎全部是外國生產的。目前在日本，雖然可以透過運用了分析方法的小批量製造來製造和供應高質量的載體，但如果設備市場以外國生產爲主，則價格昂貴，並且無法在國內積累技術和知識。此外，雖然日本有優秀的分析儀製造商，但由於國内的基因療法藥物製造產業尚未模製，跨行業參與時仍存在顧慮。
由此，内山教授指出了一條在穩定營運高品質、小批量生產的同時，逐步以國產產品替代國外產品的隊形變換路徑。不過，直接替代國外產品並不容易。因此，他建議，應該把耗材、裝置等徹底模組化，像USB標準一樣通用的化，建立一個開放創新的階層，讓各種企業都能參與進來。
透過擴充模組化平台製造及基因療法藥物開發的國内基地，並以此爲中心構建易於跨行業參與的階層，就有望實施用國產工藝替代國外工藝，同時將國内的各種種實用化。
這一建議得到了衆多委員的積極響應，並有望在下一年度開始的第3期醫療領域研發計劃中得到體現。
原文：《科學新聞》
翻譯：JST客觀日本編輯部
