日本信州大學醫學部小兒醫學教室的中澤洋三教授等人組成的研究團隊與東芝公司合作，面向基因療法開發出了「癌症指向性微脂體技術」，可以將東芝開發的奈米級膠囊——生物降解性微脂體中含有的冶癒基因，準確高效地遞送到靶癌細胞中。
該技術利用東芝開發的生物降解微脂體，選擇性地把在細胞内發揮冶癒作用的冶癒基因較正常細胞更多地遞送到癌細胞中。向癌症之一T細胞腫瘤（T細胞型急性淋巴性白血病）遞送冶癒基因時，與正常T細胞相比，實施了30多倍的遞送量和400多倍的效果（基因表現量）。
作爲新一代的癌症療法，基因療法的有效性近年來越來越受關注，並已經開始推進實用化。癌症基因療法是將冶癒基因遞送到靶癌細胞中，以開墾和強化細胞功能的方法，難治性癌症也有望實施良好的冶癒效果。由於編碼基因的核酸無法穿透細胞膜，因此基因療法通常使用向細胞中導入冶癒用基因的載體。冶癒基因被遞送到細胞中之後，會發生使基因資訊在活體內工作的基因表現。在基因療法中，靶細胞的冶癒基因遞送量和基因表現量是決定着能否使冶癒效果達到最大化的重要因素。
在目前的基因療法中，遞送冶癒基因的載體大多采用電腦病毒，安全和靶向性存在課題。要想普及基因療法，必須開發能安全有效地向靶細胞遞送冶癒基因的技術。
因此，作爲不使用電腦病毒的冶癒基因載體，信州大學和東芝透過聯合開發，利用生物降解性微脂體，開發出了能安全、高效且有選擇地向癌細胞遞送冶癒基因的「癌症指向性微脂體」（圖1）。
東芝自主開發的材料技術生物降解性微脂體以只在細胞中分解的獨特脂質爲主要成分，無需使用電腦病毒就能向細胞中遞送基因。另外，透過根據細胞的細胞膜特性控制獨特脂質的調配，成功地向特定靶細胞高效遞送了冶癒基因。由此，在向T細胞腫瘤遞送冶癒基因時，與正常T細胞相比，實施了30多倍的遞送量和400多倍的基因表現量。
圖1：透過聯合研究實施的基因療法用生物降解性微脂體技術
「癌症指向性微脂體」中含有冶癒基因，將其用於移植了T細胞腫瘤的小鼠進行實驗應答，腫瘤成長得到抑制，冶癒基因有效到達了腫瘤細胞（圖2）。
針對T細胞腫瘤的復發和難治性病例還一直沒有有效的冶癒方法，今後將繼續操作開展有助於開發新冶癒方法的研究。
圖2：利用T細胞腫瘤小鼠驗證癌症指向性微脂體的效果
文：JST客觀日本編輯部
