大阪大學的岡田隨象教授與日本菸草產業醫藥綜合研究所的小沼貴裕研究員等人組成的研究團隊，開發出了利用基因體來探索適合不同基因體的藥物的方法。該方法將根據人類基因體的細微差異，尋找可有效作用於致病基因的藥物。此舉能夠加速新藥開發，到2030年前後，根據基因體的檢查結果開藥或會成爲普通做法。
「這種藥物應該能開墾你的基因工作方式」。2030年×月，醫學家這樣告訴因身心不適而前去就診的你——醫學家透過血液檢查應答了你的基因體特徵，發現了可能引發疾病的分子和功能異常的細胞。即使是相同病徵，冶癒方法也因基因體的狀態而異。專業工作人員根據你的基因體特徵爲你的生活方式提供了指導，你的身體會逐漸恢復健康。
作爲人體的設計圖，儲存遺傳資訊的DNA是由攜帶4種鹼基之一的核苷酸排列形成的。隨着快速破譯序列的方法出現，探索個別差異與疾病之間的關係的研究取得了進展。
岡田教授等人瞄準的是基於基因體分析的藥物開發。如果除了疾病類型外，還能根據個人的發病機制來選擇藥物，那麼應該可以減量副作用，取得良好的冶癒效果。岡田教授等人開發出了結合多種基因體分析資料和藥物資料來探索候選藥物的方法。
研究團隊首先根據多種基因體分析結果，計算了已知攜帶疾病風險的鹼基序列的細微差異會如何影響基因生成的物質的量等。然後開發了一種軟體，用來將可能引起疾病的基因的功能模式與約2萬種處於開發階段的化合物和市售藥物對基因的作用進行對照，從而檢測可能有用的藥物。
研究團隊利用該軟體，試着對英國大規模生物銀行裏儲存的基因體資訊進行了驗證和分析。針對新冠電腦病毒傳染症和ALS（肌萎縮性側索硬化症）等6種疾病發現了13種候選冶癒藥物。
這種方法更適合在多種基因（而非單個基因）的長期影響下發病的疾病。比如，精神分裂症就是個人的基因體鹼基序列的微小差異改變了腦神經細胞的功能，從而導致發病的。
此前使用化合物的普通新藥開發需要漫長的時間和高昂的開發費用，據說成功率只有幾萬分之一。而且無法考慮患者的個體基因體差異。
而此次的方法不僅能利用現有的化合物資料庫，還有望預測出更適合個人發病方式的有效藥物，因此將大幅提高新藥開發的成功率。海外的研究報告顯示，在臨牀試驗中進入最終階段的藥物等，與發病機制有明顯遺傳關聯的比例很高。根據基因體的差異量身定製的藥物開發似乎還會大幅改變新藥的開發方式。
還有望提高新藥開發的成功率
隨着2000年代破譯了人類的基因體，旨在利用基因體分析結果開發新藥的研究開發迅速增加。隨着基因體分析技術取得隊形變換，還明確了疾病與個體的基因體差異之間的關係。
要想實施掌握基因體個別差異的新藥開發，必須有大量患者的基因體資料和疾病資訊。岡田教授利用了英國的「UK生物銀行」，該銀行能儲存數十萬人的資料。資料收集工作正在進行中，全球的癌症和心臟病等各領域的研究人員都可以訪問這些匿名資訊。
利用基因體的新藥開發研究動向 |
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1970年代 |
開發出擷取DNA鹼基序列的“桑格法” |
2003年 |
破譯人類基因體 |
2000年代 |
快速擷取鹼基序列的“新一代測序儀”登場 |
2010年 |
明確基因體的個別差異（多態性） |
2021年 |
利用基因體分析結果探索候選藥物 |
2030年 |
根據個體的基因體差異開處方藥及開發藥物 |
另一方面，日本國内也有大規模的生物銀行，還發現了與東亞人種特有的疾病有關的基因變化等。不過，目前利用這些資訊發現的新藥開發靶基因大多都停留在研究階段。
岡田教授等人此次開發的軟體表明，透過結合日本製藥企業等擁有的豐富的化合物資料庫與國内外的生物銀行，可能會發現很多能根據基因體開發新藥的「種」。
爲進一步加快開發速度，岡田教授預測「（用於分析資料庫的）演算法的改良非常重要」。
日文：Slevin大浜華、《日經產業新聞》，2021年4月2日
中文：JST客觀日本
