客觀日本

利用肽和mRNA,實施低成本再生醫療

2021年08月24日 生物醫藥

一種新的再生醫療方法的研究開發正在進行中。這種方法利用了可以合成的肽(蛋白質片段)和隨着新冠電腦病毒疫苗而提高了知名度的「傳訊RNA(mRNA)」。該冶癒方法的冶癒費用也相對較低。過去,在再生醫療方面,一直備受關注的是利用可以成長成各種細胞的iPS細胞的方法等。如果新方法能夠普及,那麼再生醫學的應用範圍也將擴大。

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PrimRNA公司將於2023年起動針對膝關節骨性關節炎的臨牀試驗(圖片由NanoCarrier公司提供)

再生醫療可以強化和開墾因疾病或事故而受損的器官等的功能。眼部和神經的疑難雜症及重度心力耗竭等領域正在推進iPS細胞再生醫療的臨牀研究和臨牀試驗,現階段每個病人的冶癒費用要高達數千萬日元。

根據疾病的種類和嚴重程度,還可以選擇細胞移植以外的方法。透過向患者投放能低成本大量製造的廉價藥物,或者利用人體自身的蛋白質生產機制,這一類與冶癒相關的研發日趨活躍。

日本鹽野義製藥公司與大阪大學的校辦企業StemRIM正在開發爲患者使用名爲「再生誘導藥物」的肽的方法。其目的是實施將幹細胞從骨髓誘導到血液中,並使其聚集到受損的組織上使其達到再生的效果。

該研究的冶癒物件爲皮膚容易剝落並起水泡等的大皰性表皮鬆解症和急性期腦梗塞等。大皰性表皮鬆解症已於2020年完成二期臨牀試驗,今後計劃向政府申請使用許可。

據StemRIM負責人介紹,所使用的肽與普通的低分子藥物一樣,可以化學合成,「具有壓倒性的成本優勢」。

從事生物新藥開發的NanoCarrier公司和支援新藥開發的Axcelead公司(神奈川縣藤澤市)利用的是mRNA。雙方於2021年4月共同出資成立了PrimRNA公司(東京中央區),計劃2023年開始針對老年人等常見的膝關節骨性關節炎實施臨牀試驗。

這種疾病隨着病情的隊形變換,疼痛會加劇,從而導致患者難以行走。目前常用的冶癒方法是對症冶癒和人工關節置換術。在臨牀試驗中,將向患者的膝關節軟骨中多次注射特定的mRNA。由此可以產生促進軟骨再生的蛋白質「RUNX1」。其優點是無需反復投用蛋白質。如果能緩解病徵,則有望推遲或者避免手術。

海外方面,英國製藥巨頭阿斯利康等打算將mRNA用於再生醫療。計劃透過向心衰患者活體內注入mRNA來產生可以形成血管的蛋白質「VEGF」。

京都大學iPS細胞研究所的高橋淳教授計劃利用iPS細胞治療帕金森症,他表示「細胞移植與其他冶癒方法可以結合使用」。

日文:草鹽拓郎、苅野聰祐,《日經產業新聞》,2021/08/11
中文:JST客觀日本編輯部