核糖核酸（RNA）是伴隨着新冠電腦病毒疫苗而受到關注的分子，這種分子是活體內產生蛋白質的關鍵。日本的研究人員起動了靶向RNA的新的基因療法研究專案，針對肌肉逐漸衰弱的疑難病「肌肉萎縮症」等進行冶癒。如果該技術能實施實用化，有望成爲「源自日本的劃時代冶癒方法」。
將PPR蛋白質的基因引入細胞，分析能否按設計發揮機能（圖片由Edit Force提供）
2021年6月，新的基因療法發展專案被日本醫療研究開發機構（AMED）的扶持專案入選。在此之後，大阪大學的中森雅之特任副教授與九州大學的校辦初創企業Edit Force（福岡市）組成的研究團隊從8月份開始推進冶癒技術的基礎研究。
其目標是利用附着在RNA上的蛋白質開發冶癒遺傳性疾病——肌肉萎縮症等的方法。將透過細胞實驗和動物實驗調查其效果和安全等。
這種冶癒技術的核心是名爲「RNA操作」的方法，即操作從形成人類基因體（全遺傳資訊）的DNA中轉錄遺傳資訊的傳訊RNA（mRNA）等。該方法與靶向DNA有效修改基因的「基因體編輯」不同。
DNA上的遺傳資訊首先被克隆到mRNA上，然後在此基礎上生成蛋白質。有望透過RNA操作使致病蛋白質恢復正常。
該技術的關鍵是附着在RNA上的蛋白質「PPR」。利用Edit Force公司的技術可以透過PPR等操作RNA。形成RNA的每種鹼基上都附着着不同的PPR。如果能根據想操作的RNA合成PPR序列，就可使其準確地作用於目標位置。
研究團隊的目標是，利用該技術冶癒肌肉萎縮症中尤其難治的「肌強直性肌病」等。與基因體編輯技術「CRISPR-Cas9」等不同，該技術不會對DNA進行編輯。因此其優點是，在目標區域以外的其他區域，不存在遺傳資訊發生變化的「脫靶」風險。然而，如果PPR在一段時間後停止發揮作用，則需要追加劑量。
肌肉萎縮症有多種類型，針對其中患者數量較多的「杜氏型」，日本新藥公司等開發的冶癒藥物已於2020年透過審批。該藥物利用跳過遺傳資訊中的異常部分，僅擷取正常部分生成蛋白質的「外顯子跳過」法進行冶癒。
中森特任副教授認爲肌強直性肌病的致病物質很難利用外顯子跳過法去除，所以採取了利用PPR的戰略。
RNA操作還被考慮應用於眼部疾病和癌症等。Edit Force公司還在開發基因體編輯技術。中森特任副教授表示：「在醫療應用中，應該可以同時使用基因體編輯和RNA操作進行互補。」
日文：尾崎達也、《日經產業新聞》，2021/09/15
中文：JST客觀日本編輯部
