早稻田大學理工學術院的新井大祐講師及中尾洋一教授等人組成的研究團隊開發出了一種準確性和效率均高的新型同源性重組基因敲入法，可在基因體的目標位置插入供體DNA，這種新方法被命名爲「BiPoD」。
破壞生命藍圖的基因體DNA中的特定基因，在目標位置插入外來供體DNA（基因敲入）的技術，視爲生命基礎研究不可或缺的技術。它還有望應用於基因療法和細胞醫療等先進醫療。將被稱爲嚮導RNA的RNA和Cas9蛋白導入細胞，獨特性切斷基因體DNA目標位置的基因體編輯技術「CRISPR／Cas9系統」於2012年開發成功。將這種編輯技術與細胞本來就擁有的DNA開墾機制——同源性重組相結合的基因敲入法是目前全球廣泛利用的主要基因體編輯技術。
透過三種手段實施了高效率的雙基因同時敲入（供圖：早稻田大學）
人類細胞中存在兩組染色體（基因的載體），每組都有各兩個相同的基因。因此，透過基因敲入操控基因時，需要將供體DNA同時插入兩組染色體中。但是，以往的編輯技術——同源性重組敲入法同時向兩組染色體敲入基因的成功率非常低，還不到百分之幾，從而阻礙了研究的隊形變換。
此外，以往的方法在進行同源性重組基因敲入的同時，還存在在與靶點無關的位置隨機插入供體DNA的風險，這樣就會導致插入位置的原始基因被破壞，對細胞產生意想不到的影響。這是將基因敲入技術應用於臨牀時必須要解決的問題。
對此，早稻田大學的研究團隊此次開發並確立的新方法，較以往方法提高了同源性重組的效率，並且幾乎可以完全抑制其他機制造成的供體DNA插入。由此不會因爲部分插入等破壞基因體，可以實施準確安全的基因敲入。
這種新方法還以90％以上的高成功率同時向兩組染色體進行了基因敲入。這種準確高效的新方法將加快利用小鼠ES細胞的研究，並且方法簡單，無需使用特殊的設備和昂貴的試劑，因此很方便引進，研究團隊期待將其作爲同源性重組基因敲入法的新標準廣泛普及。
相關研究論文已於9月13日發表在《Scientific Reports》的網路版上。
原文：《科學新聞》
翻譯編輯：JST客觀日本編輯部
