東京醫科齒科大學預定於2022年春季設立「核酸藥物」研究中心。核酸藥物被稱爲繼小分子藥物和抗體藥物之後的「第三種藥物」，這將是日本第一個專門研究核酸藥物的基地。橫田隆德教授等人組成的研究團隊開發了將藥物有效遞送至大腦内的技術，該團隊計劃與企業合作儘快實施實用化。針對患者人數非常少的病患，對其每一位患者實施「精準醫療」被定位爲新基地的主要專案。
東京醫科齒科大學新設置的核酸藥物研究基地預定招納約30名研究人員
核酸藥物將DNA和RNA（核糖核酸）作爲藥物使用。分子大小介於小分子藥物和抗體藥物之間，也可以定位爲中分子藥物。東京醫科齒科大學將設立專門研究同爲中分子藥物的「肽類藥物」和核酸藥物的研究中心，預定招納約30名研究人員。
核酸藥物最近幾年迅速推進了實用化，剝削競爭非常激烈。引發競爭的是2016～2017年美歐批准上市的「Spinraza」。Spinraza由美國渤健公司和伊奧尼斯製藥公司開發，是第一款冶癒肌肉力量減弱的頑固性神經系統疾病「脊髓性肌肉萎縮症」的藥物。在日本國内也作爲作用於基因的核酸藥物首次獲批。
日本開發的核酸藥物也已經於2020年實施實用化，即日本新藥公司與國立精神和神經醫療研究中心共同開發的「Viltepso」。這是一種冶癒肌無力的頑固性疾病「杜氏肌營養不良症」的藥物，在美國也已上市。
橫田教授與在該中心開發Viltepso的東京醫科齒科大學的永田哲也專案副教授等人於2021年8月開發了可將核酸藥物有效遞送至大腦内的新技術。這是與美國伊奧尼斯公司和日本武田藥物工業公司的聯合研究。大腦血管有防止異物侵入的「血腦障壁」，很難將核酸遞送到大腦中，但研究團隊利用小鼠實驗應答，可以將大腦的基因功能抑制70％以上。
核酸藥物一般是使用單鏈DNA或雙鏈RNA的類型。橫田教授等人改良了DNA與RNA片段互補結合的獨特技術「異源核酸」。研究發現，在異源核酸的RNA末端附着作爲脂質的膽固醇後，核酸可以有效穿過構成血腦障壁的細胞，抵達腦内的細胞。
爲大腦和脊髓類疾病應用核酸藥物時有腰部椎骨注射的方法。但爲了給藥而頻繁注射時，患者的負擔比較大。研究團隊認爲，新技術還可以應用於阿茲海默症和ALS（肌萎縮性側索硬化症）等神經退行性疾病，以及癲癇和腦梗塞等其他多種疾病。
研究團隊的目標是，與武田藥物等製藥企業合作，使採用新技術的候選冶癒藥物在1～2年後起動臨牀試驗。橫田教授介紹說：「我們根據藥物的靶基因選擇了不同的合作夥伴，目前在與多家企業推進聯合研究。」
核酸藥物最近1～2年的新趨勢是針對罕見病的精準醫療。
2019年發表的一篇報告爲核酸藥物的精準醫療奏響了前奏曲。美國哈佛大學醫學院波士頓兒童醫院的Timothy Yu副教授等人使用定製的核酸藥物爲罹患頑固性神經系統疾病「神經元蠟樣脂褐質沉積物症」的7歲女兒進行了冶癒，並在美國知名醫學期刊上發表了論文。從確定致病基因到給予核酸藥物僅用了9個月的時間。
伊奧尼斯的創始人等爲冶癒患者人數只有1～10人左右的超罕見疾病，於2020年與渤健共同成立了非營利團體「n-Loreｍ財團」。歐洲方面，荷蘭的萊頓大學等也設立了專門的基地。
東京醫科齒科大學的新基地也將探索罕見病的精準醫療。包括放松管制及負擔高額的費用等在内，需要討論的課題有很多，但橫田教授表示：「我們首先打算從可以着手的地方開始完成第一例冶癒，並希望得到社會的共識。」
日文：越川智瑛、《日經產業新聞》，2021/12/15
中文：JST客觀日本編輯部
