憑藉每天90日元的極低價格，在全世界範圍使用的糖尿病治療藥物二甲雙胍可能為癌症治療帶來重大變化。日本國立癌症研究中心中央醫院腦脊髓腫瘤科科長成田善孝與山形大學醫學部教授北中千史等人組成的研究團隊，為驗證結合癌症的標準治療方法的二甲雙胍抑制癌症複發效果，以最具惡性黑色素瘤的膠質母細胞瘤患者為對象啟動了二期臨床試驗。成田科長表示：「二甲雙胍即使全年服用，也隻需3萬3000日元左右，雖然因此無法到製藥公司的協助，但是在AMED的支援下實施臨了牀試驗。既便宜又好的東西就應該得到普及，所以我們之後還打算進行三期試驗，以便為此藥重新定位。」
癌細胞分為癌症幹細胞和非癌症幹細胞（即普通癌細胞），癌症幹細胞對放療等有很強的抵抗力，因此即使進行手術、放療和藥物治療等，存活下來的微量癌症幹細胞也會繼續增殖，導致癌症複發。
2011年，山形大學的北中教授等人在使用小鼠的一項實驗中發現了與癌症幹細胞的非癌症幹細胞化有關的FOXO3a基因，次年發現了二甲雙胍具有激活該基因的作用和治療惡性腦腫瘤細胞的效果。也就是說，如果能通過二甲雙胍將癌症幹細胞變成普通癌細胞，就不會再產生新的癌細胞，放療和化療就能有效發揮作用。北中教授表示：「從之前的研究結果來看，將二甲雙胍與常規的膠質母細胞瘤治療方法相結合，有望抑制複發延長生存時間。」
原發性腦腫瘤（起源於大腦的腫瘤）有150多種，2016年日本全國癌症登記數據中新錄入了2萬8210例腦腫瘤，其中惡性腦腫瘤為7611例。在惡性腦腫瘤中，神經膠質瘤佔16％，約為5000例，其中膠質母細胞瘤的5年生存率最低，只有15％左右，被歸類為預後最差的難治性癌症（4級）。另外，被歸類為2～3級的星形細胞瘤也可能發展為膠質母細胞瘤。日本國内的膠質母細胞瘤患者為2073人（2016年），屬於每10萬人口的發病率為1.63人的罕見癌症。
二甲雙胍是一種來自山羊豆的胍類化合物，自1959年以來已在日本等100多個國家作為2型糖尿病的治療藥物使用。二甲雙胍不依賴胰島素，不會造成體重增加，並且不會增加低血糖風險等，是一款非常好的治療藥物。流行病學研究報告稱，二甲雙胍會降低糖尿病患者罹患癌症的風險和死亡風險，有幾項臨床研究也正在進行中。
迄今為止，大多隨機抽試是針對晚期癌症和轉移癌的臨床試驗，雖然有報告顯示效果有限，但除了晚期癌症外顯示出了有效性。另外，二甲雙胍的用量也有多種，每天用藥超過2000毫克的試驗雖然只有兩例，但均顯示出了有效性。對於膠質母細胞瘤，一項針對複發病例的隨機對照試驗（韓國）和一項針對首發病例的單一試驗（加拿大）正在進行之中。
此次，研究團隊著眼於二甲雙胍獨特性作用於癌症幹細胞的特點，在對首發膠質母細胞瘤患者實施手術＋放療＋替莫唑胺（標準治療）的初步治療後，將在腫瘤體積最小的時機投用已通過一期臨床試驗確認安全性的2250毫克二甲雙胍，以評估複發率。具體為在術後單獨服用二甲雙胍7天，然後同時服用替莫唑胺和二甲雙胍5～28天，之後包括初期用藥時間在内，連續服用1年的二甲雙胍。
此次計劃在國立癌症研究中心中央醫院、東京大學、山形大學、埼玉醫科大學國際醫療中心和筑波大學5座設施合計實施15例臨床試驗。目前的標準治療法在12個月内的無進展生存率為27％，如果臨床試驗的無進展生存率超過50％，則判斷為有效，並進入三期臨床試驗。
成田科長表示：「已經有為了預防癌症而服用二甲雙胍的案例，糖尿病學會也發布了相關文件。我們將繼續推進臨床試驗，以便在得到科學數據後，在醫生的管理下將其用於癌症治療。如果三期隨機抽試能取得良好的結果，我們希望將其應用範圍擴大至其他類型的癌症中。」
原文：《科學新聞》
翻譯編輯：JST客觀日本編輯部
