日本國立癌症研究中心中央醫院和該中心東醫院於12日宣佈，8月開始由醫學家主導的臨牀試驗（治驗）已經起動，用來調查新型抗癌藥物「蛋白質降解藥物」的效果。在移植了患者癌組織的小鼠實驗中，應答到該藥物對膽管癌和子宮體癌有效。
國立癌症研究中心研究所所長間野博行召開新聞發佈會（東京都中央區）
蛋白質降解藥物透過靶向降解致病蛋白質。與傳統的小分子藥物相比，可以作用於更多種類的蛋白質。其應用範圍更廣，預計將擴展癌症冶癒的可能性，且日本國内外的相關開發工作正在加速進行。
在開發抗癌藥物時，通常會將癌細胞培養增殖後移植到老鼠活體內，再透過藥物觀察效果，然後再應用於患者。然而，細胞培養程序中會出現多樣性失落，導致難以準確預測藥物在患者活體內的實際效果，這一直是開發中的難題。
此次，研究人員沒有培養患者的癌組織，而是採用了將其直接移植到免疫缺陷小鼠活體內的方法。該方法被認爲能以50至80%的機率準確預測藥物對患者的有效性，遠遠高於傳統使用培養細胞預測的5%。
國立癌症研究中心與衛材公司合作對衛材開發的蛋白質降解藥物「E7820」對於膽管癌、子宮體癌等的療效進行了研究。結果顯示，整體而言38%的小鼠腫瘤等比縮小。移植膽管癌的小鼠中58%、移植子宮內膜癌的小鼠中56%顯示腫瘤等比縮小，但胰腺癌的等比縮小率僅爲8%。藥物對某些癌症顯著有效，這些癌症通常伴隨着抑瘤基因「BRCA1」等的突變。
基於上述結果，研究人員以數十名膽管癌、子宮內膜癌等癌症患者爲物件，起動了研究安全和適當劑量等的早期臨牀試驗。試驗完成後，還將考慮進行正式的臨牀試驗來檢驗冶癒效果，以期最終取得藥物批准。
國立癌症研究中心研究所所長間野博行指出，使用移植患者癌症組織的免疫缺陷小鼠的方法，可將藥物研發週期縮短2至3年。他表示，這有望改變日本藥物遲滯/有效能損失的狀況（海外新藥在日本的審批遲滯或無法使用的困境）。」
E7820曾於2004年在美國進行了臨牀試驗，但未投入實際使用。當時對藥物作用的詳細機制以及適合用藥的患者特徵還不明確。經過後續研究，發現了E7820具有蛋白質降解藥物的功能。這次研究也進一步明確了該藥物在某些癌症和患者中的療效，有助於更精準地鎖定患者並驗證冶癒效果。
原文：《日本經濟新聞電子版》、2024/9/12
翻譯：JST客觀日本編輯部
