日本九州大學的初創企業EditForce株式會社（福岡市）針對遺傳資訊異常導致的疑難病症「肌營養不良症」，開發出了一種利用植物來源蛋白質與病毒的治療技術。該技術有望實現長期的治療效果，併計劃於2027年在日本和美國啟動臨床試驗，旨在驗證其有效性並推動早日實用化。
EditForce員工正在利用人工蛋白質製造技術開發治療藥物（位於福岡市的研究基地）
肌營養不良症是一種肌肉細胞逐漸壞死的遺傳性疑難病症。目前法國賽諾菲、瑞士羅氏等全球製藥巨頭均在競相研發相關治療藥物。
肌營養不良症存在多種類型，EditForce將治療對象聚焦於被認為在成人患者中最多的「強直性肌營養不良症」。據估計，全球患者約有300萬人。
目前該病症尚無根治性藥物，僅有緩解症狀的療法。儘管各國製藥企業都在致力於開發治療藥物，但其中大多數都採用被稱為「核酸藥物」的治療策略，需要每月一次的定期給藥。
此次EditForce開發的治療藥物通過使植物來源蛋白質附著在異常RNA上來修復異常。該藥物藉助特殊病毒材料，有望實現長期的治療效果。將蛋白質投用給患病小鼠後確認到約半數小鼠症狀得到了改善。
EditForce與山口大學和大阪大學的聯合研究證實了其安全性及長期有效性等，相關成果於4月已發表在美國科學期刊《科學轉化醫學期刊（Science Translational Medicine）》上，並引發了關注。
EditForce基於這些研究成果，決定啟動在人體中驗證其療效的臨床試驗。併計劃於2026年向日本和美國的監管機構提交臨床試驗申請，目標在2027年起動試驗。
包括英國的AMO Pharma、美國的Avidity Biosciences等企業在內，全球範圍內正在進行之中的強直性肌營養不良臨床試驗已經超過30項。EditForce技術的優勢在於能夠精準作用於病因，中和RNA毒性並有可能實現持續療效，作為新一代治療技術備受期待。
EditForce是2015年成立的初創企業，使用的技術基於九州大學中村崇裕教授開發的與植物RNA調控相關的名為「PPR」的蛋白質技術。除了利用人工蛋白質的藥物研發技術外，該公司還在推進可靶向修改RNA序列的基因組編輯技術的研發。
原文：《日本經濟新聞》電子版、2025/7/10
翻譯：JST客觀日本編輯部
【論文資訊】
期刊：Science Translational Medicine
論文：Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model
DOI：10.1126/scitranslmed.adq2005
