國立研究開發法人日本醫療研究開發機構（AMED）正在實施一項從2024年起為期5年的「智慧生物製藥研究支援事業」。為了從日本國內創製出革新性生物藥品，該項目以實現「向臨床試驗進階」為目標，共有19個項目正在推進之中，我們已分多期採訪了各個項目的負責人，介紹了這些「生物藥品的璞玉」，本系列連載至本期結束。
日本東北大學研究生院醫學系研究科創生應用醫學研究中心特任教授 後藤正英 （供圖：東北大學）
智慧生物製藥研究支援事業，以開發日本的創新型高性能生物醫藥品、謀求強化國際競爭力為目標，由AMED自2024年起以五年規劃的形式開展。截至目前，日本國內已有19項極具前景的研究課題被採納，各個課題正圍繞自身所持有的種子技術，以進入臨床為目標圖推進研究工作。
智慧生物製藥研究支援事業的一大特色，是由約20名專家組成支援團隊，構建全方位綜合支援體系。支援團隊成員均擁有在高校、製藥企業、生物初創企業、監管機構等領域的實際工作經驗，目前由任職於日本東北大學、慶應義塾大學、大阪大學、廣島大學的人員組成。團隊業務廣泛涵蓋智慧財產權、非臨床研究、CMC、藥事監管、臨床開發等新藥研發不可缺少的領域，並搭建了著眼於臨床進階的支援架構。在項目總監（PS）及項目官員（PO）的指導下，為研究人員提供陪跑式跟進、手把手支援，這也是本事業的一大特徵。
自2024年智慧生物製藥研究支援事業啟動以來，通過實地走訪所有研究課題負責人、定期出席研討會議、線上諮詢等方式，持續掌握各課題的研究進度、資金籌措及企業合作推進情況。相關資訊在每月召開兩次的PS·PO·AMED聯合會議上進行共享，吸收參會各方的建議，同時將其落實到支援方針的改善中。目前正著眼於本年度的中期評估，為提高臨床進階達成的概率，正在推進課題的梳理以及支援措施的明確化。
面向臨床進階的綜合支援概要圖（供圖：東北大學）
在項目運營方面，除了AMED已構建的資訊共享基礎平台之外，還構建了支援團隊獨有的資訊管理體制，力圖兼顧資訊集中整合與安全保障。此外，通過貫徹實施機密資訊管理相關培訓等，也著力於構建能讓研究者安心提供資訊的體制。
積極推動研究者之間及相關機構的交流與互通，在事業首年度與第二年度均舉辦了交流座談會。研究者、AMED及支援團隊齊聚一堂開展意見交流，其結果不僅催生了圍繞課題間合作的具體研討，也為研究的推進形成了具體的舉措。
在事業化支援方面，已開始針對全部研究課題制定TPP（目標產品概況）。除了應對著眼於企業導出或創業的個別諮詢外，還通過舉辦以初創企業的創立為主題的研討會等，推進研究成果走向社會實際應用的基礎建設工作。在智慧財產權方面，也有專家按各研究課題逐一參與跟進，針對專利布局戰略及資料數據整理提供專業指導建議。此外，對於非臨床試驗，實施關於數據獲取方針的PMDA諮詢準備；對於CMC，實施CDMO調查、委託對象的選定等，根據各研究課題的需求提供細緻的支援。
此外，委託外部專業機構，針對核酸藥物、抗癌治療藥物、早期探索性臨床試驗、偶聯藥物開展專項調研，梳理彙總了最新研發動態與競品資訊。上述調研成果，計劃將應用於後續臨床進階的戰略制定工作中。
在資訊發佈方面，通過開設官方網站、在《科學新聞》2025年元旦號及本連載系列、以及在JBA（日本生物產業協會）和製藥協會進行事業內容介紹等途徑，積極開展相關工作。通過這些活動，旨在實現研究成果向社會共享、推動向臨床進階，並進一步促進企業合作與項目導出。
本項目所推進的創新藥物研發之路絕非一帆風順。今後，支援團隊將繼續作為銜接學術界、產業界與政府行政部門的樞紐平台，力爭讓源自日本的新藥研發種子早日惠及廣大患者，持續提供細緻周到的全方位支持。
原文：《科學新聞》
翻譯：JST客觀日本編輯部
