在誘導性多功能幹細胞（iPS細胞）製備論文發表20周年前夕，日本京都大學的山中伸彌教授於5月27日在東京都內的日本記者俱樂部發表了演講。厚生勞動省於2026年3月附條件批准了2款iPS細胞應用產品的生產與銷售。談及這些成果，山中教授表示：「臨床開發能走到現在這一步非常了不起，但接下來才是真正的較量。」
山中伸彌於2006年8月發表了成功從小鼠細胞製備iPS細胞的論文，並於2007年11月發表了成功從人類細胞製備iPS細胞的論文，由此受到全球矚目。2012年，他因此發現榮獲了諾貝爾生理學或醫學獎。
在日本記者俱樂部（東京都千代田區內幸町）發表演講的山中伸彌
山中教授以「iPS細胞論文發表20年——走向實用化之路」為題進行了演講。他首先強調，這項突破性成果離不開共同參與研究的青年學者與學生的付出。他介紹了研究從一間小型實驗室起步，到成立以推進基礎研究、推動成果應用惠及患者為使命的京都大學iPS細胞研究所（CiRA）的歷程，並表示接連取得了世界級成果。
隨後，他進一步解釋稱，人體皮膚或血液來源的iPS細胞可分化為神經細胞、心肌細胞、肝細胞、肌細胞等多種細胞，由此催生了「再生醫學」與「藥物研發（新藥創製）」兩大醫療應用方向。在講解再生醫學時，山中教授強調：「從某種意義上說，這是一項類似時光機的技術。」因為即便患者已是60歲或80歲高齡，由iPS細胞製備的神經、心肌細胞也幾乎相當於零歲。製備出零歲的細胞，就能得到患病前的健康細胞。例如，利用巴金森氏症患者來源的iPS細胞製備腦細胞，再植回腦部以實現功能再生，這便是再生醫學的思路。
此外，在新藥創製方面，通過在高校與製藥企業的實驗室中培養iPS細胞，「可以實際觀察到細胞逐步病灶的過程，如同倒放磁帶一般重現疾病狀態，這便構成了疾病模型」。據悉利用這類疾病模型，能夠阻止或延緩疾病進展。
iPS細胞團顯微圖像（供圖：山中伸彌/京都大學·科學技術振興機構）
作為新藥創製研究的典型案例，山中教授介紹了肌萎縮側索硬化症（ALS，漸凍症）的研究。ALS是一種運動神經逐漸死亡的難治性疾病，多年來缺乏有效的治療藥物。該病的特點是，多數情況下症狀出現前歷時較長，針對病程治療的觀察研究十分困難。而利用患者來源的iPS細胞製備運動神經後，可在培養皿中短期內實際再現神經細胞逐步死亡的現象。「由於能夠製作數百個裝有患者來源運動神經的培養皿，因此可以同時測試數百種藥物的效果。」
山中教授還介紹稱，日本國內目前有超過15項臨床研究與臨床試驗正在推進。具體來看，新藥創製方向覆蓋阿茲海默症、ALS、進行性骨化性纖維發育不良（FOP）等疾病；再生醫療方面，除年齡相關黃斑變性、1型糖尿病、角膜緣幹細胞缺乏症外，頭頸癌等癌症的治療也被納入了研究範圍。
iPS細胞來源的心肌片（左圖截取自心肌片介紹視頻/供圖：CUORiPS）與住友製藥培養的iPS細胞（供圖：住友製藥）
山中教授指出：「20年來，日本在該領域雖然獨佔鰲頭，但美國和中國正以驚人速度推進再生醫學的發展」。「日本的特色與優勢在於，國內（的機構與高校）協同發力，針對各類疾病與創傷的研發工作同步推進。」
在此基礎上，他以自己的愛好馬拉松作比喻表示：「相當於終於來到了中途折返點，但還剩一半的路程，馬拉松的後半程十分艱難，越接近終點，退賽的人就越多。我們要拼盡全力，奮力跑好後半程」。「中美競爭日趨白熱化，今後能否繼續維持‘全日本協作（All Japan）’體制至關重要。」
山中教授自2000年代後期開始正式練習跑步，十餘年前起便以市民跑者身份參加了全程馬拉松比賽。近來，他還以募集研究經費為目的，參加國內外知名全程馬拉松賽事。據報導，他在2025年的別府每日馬拉松賽中「以3小時20分32秒的個人最好成績完賽」——這一成績對於60多歲的市民跑者而言已相當出色。在當天的演講中，他還透露自己參加了4月舉辦的倫敦馬拉松賽。
厚生勞動省於3月6日附條件批准兩款產品：一款是大阪大學衍生的初創企業CUORiPS（總部位於東京都）研發的以缺血性心肌病所致重症心力衰竭患者為適用對象的「ReHeart」；另一款是住友化學集團旗下研髮型製藥企業「住友製藥」（總部位於大阪市）研發的以巴金森氏症患者為適用對象的「Amchepry」。雖然批准附帶條件，但這是全球範圍內iPS細胞應用醫藥品的首次獲批。
山中伸彌為紀念本次演講寫下的寄語
日文：JST Science Portal 編輯部
中文：JST客觀日本編輯部
